Malattie in provetta, c’è vita nelle staminali riprogrammate

Il premio nobel per la medicina, quest’anno, è stato assegnato al medico giapponese Shinya Yamanaka e al biologo inglese John Gurdon per il contributo alle ricerche sulla riprogrammazione delle cellule adulte in staminali e per avere aperto in questo modo la strada alla medicina rigenerativa.

Neuroni ottenuti da cellule riprogrammate / Salk Insitute

La promessa delle cellule staminali pluripotenti indotte è riprodurre “in provetta” le malattie genetiche. Diseases in a dish è il titolo di un recente articolo pubblicato dalla prestigiosa rivista Nature Medicine, che fa il punto della situazione sulla ricerca nell’ambito delle cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (induced pluripotent stem – iPS cells).

Negli ultimi anni la ricerca nell’ambito delle cellule staminali è stata totalmente rivoluzionata in seguito ad una scoperta scientifica che molti definiscono una delle più importanti dell’ultimo decennio: la riprogrammazione cellulare.

La ricerca

Nel 2007, un gruppo di ricerca giapponese dell’Università di Kyoto diretto dal professor Shinya Yamanaka è riuscito, per la prima volta, a riprogrammare dei fibroblasti umani, semplicissime cellule della pelle, in cellule staminali. In questa ricerca, gli studiosi dell’Università di Kyoto hanno identificato i geni chiave che determinano l’identità di una cellula staminale, ovvero la sua “staminalità”. Questa è data da due caratteristiche fondamentali. La capacità di “autorinnovarsi”, cioè di riprodurre copie identiche di se stessa in maniera pressoché illimitata, e la capacità di “specializzarsi” dando origine, potenzialmente, a qualsiasi cellula del nostro corpo, sia essa una cellula del fegato piuttosto che del cuore o del cervello.

Una volta identificati, questi geni possono essere inseriti e quindi “accesi” nei fibroblasti che, di conseguenza, “si dimenticano” di essere cellule adulte e ritornano ad essere cellule staminali primitive, simili a quelle embrionali. Dopo la scoperta di Yamanaka, cellule iPS sono state ottenute da moltissimi laboratori in tutto il mondo a partire da cellule umane provenienti non solo dalla pelle ma da diversi altri tessuti, ad esempio dal tessuto adiposo e dal sangue. Le potenzialità offerte da queste cellule iPS sono enormi. Non solo evitano il sacrificio degli embrioni ed i problemi etici ad esso legati, ma aprono per la prima volta la strada alla possibilità di ottenere delle cellule staminali per così dire “personalizzate” per ciascun singolo paziente. Sono state ad oggi ottenute cellule iPS a partire da pazienti affetti da diverse malattie genetiche ereditare, quali la sindrome di Down, diverse forme di cardiomiopatia, la corea di Huntington, la sclerosi multipla e anche da pazienti colpiti dalla sindrome di Parkinson, di Alzheimer e alcune forme di schizofrenia.

La terapia

Una volte ottenute, le cellule iPS paziente-specifiche possono essere poi differenziate nella tipologia cellulare d’interesse, quella colpita principalmente dalla malattia, ad esempio cellule del cuore nel caso delle cardiomiopatie ereditarie o neuroni nel caso di patologie legate al sistema nervoso come il Parkinson o l’Alzheimer. È proprio in questo che si stanno concentrando oggi molti sforzi dei ricercatori in tutto il mondo. Ciò dà, infatti, la possibilità di studiare le cellule più colpite dalla malattia, analizzarne il comportamento e l’evoluzione, oppure capire quali sono i meccanismi con cui essa si manifesta e si evolve nei diversi tessuti dell’organismo. Ecco dunque come i ricercatori riescono a riprodurre “in provetta” la patologia specifica del paziente.

Un modello ideale non solo per studiarla, ma anche individuare e testare nuovi farmaci o terapie, anche personalizzati sul singolo paziente. Più lontana invece sembra essere la strada da percorrere verso la loro applicazione diretta nel trattamento dei pazienti.

Le cellule iPS riprogrammate rappresenterebbero, in effetti, la fonte ideale per la terapia cellulare in quanto, essendo derivate direttamente dal paziente stesso, non dovrebbero dare potenzialmente alcun problema di rigetto. Tuttavia vi sono ancora molti aspetti su cui i ricercatori stanno lavorando per rendere possibile il loro utilizzo in clinica.

Susi Zatti

Post-doc Researcher in biotecnologie

e collaboratrice del Chromosome engineering reseach center di Yonago in Giappone

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